ISSCR veröffentlicht Leitfaden für klinische Studien

In den letzten Jahren hat die Stammzellforschung sich in rasantem Tempo entwickelt. Neben Grundlagenforschung, Krankheitsmodellen und Technologien zur Wirkstofftestung, nähern sich auch therapeutische Ansätze auf Basis von Stammzellen immer mehr der Verwirklichung. Mit inzwischen mehreren hundert klinischen Studien zu stammzellbezogenen Behandlungen nimmt daher die Bedeutung des Feldes auch für die klinische Translation deutlich zu. Zugleich bedarf der therapeutische Einsatz von Stammzellen – im Interesse der Patienten wie auch des Forschungsfeldes insgesamt – einer genauen und rigorosen Prüfung der Verfahren. Es ist daher von zentraler Bedeutung, dass klinische Prüfungen ein gutes Forschungsdesign aufweisen und auf hinreichenden präklinischen Daten beruhen. 

Die ISSCR hat es sich zur Aufgabe gemacht, auf Basis interdisziplinärer Expertise, zur Aufklärung der Öffentlichkeit über Stammzellen und die sich aus ihnen ergebenden Möglichkeiten, nicht zuletzt aber auch über die Risiken, beizutragen. Hierzu wurden neben vielen stammzellbezogenen Informationsmaterialien (näheres dazu unter http://www.closerlookatstemcells.org/) auch ein Patientenleitfaden entwickelt, der es potentiellen Patienten erleichtern soll eine (wissenschaftlich) fundierte Entscheidung über mögliche Stammzellbehandlungen zu treffen und der inzwischen in zehn Sprachen erhältlich ist.

Der neu herausgegebene Leitfaden „Stem Cell Based Clinical Trials“ soll einen Beitrag dazu leisten, dass Aufsichts- und Regulierungsinstanzen eine gute Entscheidungsgrundlage zu klinischen Studien haben. Das Feld ist inzwischen so groß und divers, dass auch gut informierte Entscheider Schwierigkeiten haben den Überblick zu behalten. Zugleich sind Regularien und Zuständigkeiten international sehr heterogen. Während staatliche Aufsichtsbehörden in vielen Fällen über gut standardisierte Verfahren zur Evaluierung verfügen, ist das z.B. bei lokalen klinischen Ethik-Komitees nicht immer gewährleistet. Mit dem Leitfaden will die ISSCR Entscheidungsinstanzen unterstützen, um die Gefährdung des Patientenwohls zu verringern und zu verhindern, dass das Forschungsfeld als Ganzes Schaden nimmt. 

Um einen breiten Einsatz des Leitfadens, unabhängig von Stammzellquelle und Behandlungsdesign, zu ermöglichen, setzt der Leitfaden nicht bei der Vermittlung des (sich ständig weiterentwickelnden) Forschungsstandes an. Stattdessen werden dem Nutzer Leitfragen zu verschiedenen Bereichen an die Hand gegeben. In den Kategorien: (1) Allgemeines, (2) Zellprodukt, (3) präklinische Daten, und (4) Studiendesign werden insgesamt 29 Fragen aufgeführt, die zur adäquaten Einschätzung einer Studie beantwortet werden sollten. Zusätzlich gibt es noch eine Kategorie mit Anzeichen, die auf etwaige problematische klinische Studien hindeuten könnten. Der Leitfaden ist hier zum Download erhältlich.