Stem Cell Engineering

Somatische Zellen können mittels Gentransfer der Transkriptionsfaktoren OCT4, SOX2, NANOG, LIN28, KLF4 und cMYC in embryonale Stammzellen-gleichende induzierte, pluripotente Stammzellen (iPS Zellen) reprogrammiert werden. Wir konnten zeigen, dass neurale Stammzellen, die SOX2, KLF4 und cMYC exprimieren, mittels Gentransfer von OCT4 in iPS Zellen reprogrammiert werden können. Wir haben das hämatopoetische/ erythroide und neurale Differenzierungspotential von Blutstammzellen und neuralen Stammzellen abgeleiteten iPS Zellen des Menschen eingehender untersucht. Patienten-abgeleitete induzierte pluripotente Stammzellen und daraus differenzierte Zellen stellen neuartige in vitro Systeme zum Studium der Pathogenese humaner Erkrankungen zur Verfügung. Zurzeit modellieren wir neurale (Frontotemporale Demenz) und Skelettmuskel (Duchenne, LGMD) Erkrankungen mit iPS Zellen und Genom Editing.