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28. Jun 2018

Ein Blick über den Teich: Ungeprüfte Behandlungen mit autologen Stammzellen in den USA


Ungeprüfte stammzellbasierte Behandlungen sind in vielen Ländern weltweit eine Realität, mit der sich die Rechtsordnung auseinandersetzen muss. Dabei werden die regulierenden Behörden mit einem wissenschaftlich, wie normativ komplexen Thema konfrontiert. Dies zu überblicken und zu bewerten ist für die Akteure – für die es eigentlich immer nur eines von vielen Themen in ihrem Verantwortungsbereich ist – enorm schwer. Den regulierenden Instanzen stehen auf der Anbieterseite Akteure gegenüber, die sich auf ein eng umrissenes Geschäftsmodell konzentrieren und viel Energie darauf verwenden können, rechtliche Graubereiche zu identifizieren und Marketingstrategien zu formulieren.


Der Artikel „Challenges in the Regulation of Autologous Stem Cell Interventions in the United States“, erschienen in Perspectives in Biology and Medicine Vol. 61 (2018), versucht in diesem komplexen Feld etwas mehr Überblick zu schaffen. Der Autor Douglas Sipp stellt zunächst fest, dass der Markt für ungeprüfte stammzellbezogene Behandlungen sich in den letzten Jahren in vielerlei Hinsicht grundlegend gewandelt hat. Zu den beiden wichtigsten Entwicklungen gehöre, dass

(1) es zunehmend mehr Anbieter in hochentwickelten Ländern wie den USA, Japan und Australien gebe und dass
(2) sich die Anbieter im Vergleich zu dem früher sehr breiten Spektrum von Stammzellquellen zunehmend auf autologe Behandlungsansätze konzentrieren.

Die Mehrzahl der Anbieter, die in englischer Sprache für ungeprüfte stammzellbezogene Behandlungen werben, so der Autor, habe ihren Sitz in den USA. Vor diesem Hintergrund analysiert Sipp die regulatorische Situation in den USA und nimmt vor allem drei Anbieterstrategien besonders in den Blick.

Die erste dieser Strategien zielt darauf ab, sich der Aufsicht durch die Food and Drug Administration (FDA) durch Berufung auf die Same Surgical Procedure Exeption zu entziehen. In Sektion 15b des Code of Federal Regulation 1271, der die Medikamentenzulassung auf Bundesebene regelt, sind Anwendungen von der Kontrolle durch die FDA ausgenommen, welche im Rahmen des gleichen chirurgischen Eingriffs entnommen und auch auf den Spender zurückübertragen werden. Diese Vorschrift weist Ähnlichkeiten mit der sogenannten Krankenhausausnahme („hospital exemption“) des Art. 28 (2) der ATMP Verordnung (1394/2007/EC) auf, die für alle Mitgliedstaaten der Europäischen Union gilt. Diese ermöglicht eine Ausnahme von dem zentralen Zulassungsverfahren über die Europäische Arzneimittelagentur (EMA), sofern Zellzubereitungen individuell für einen Patienten zubereitet, nicht routinemäßig hergestellt und in einer Klinik unter Aufsicht eines Arztes verabreicht werden. In den USA berufen sich zunehmend mehr Anbieter auf die Same Surgical Procedure Exeption und es deutet sich nach Aussagen des Autors an, dass die FDA zukünftig strengere Interpretationsmaßstäbe der Ausnahmevorschrift anlegen wird, um so den wachsenden Markt für ungeprüfte stammzellbezogene Behandlungen besser kontrollieren zu können. Der Autor ist jedoch skeptisch ob diese Bestrebungen, angesichts des zu erwartenden juristischen Widerstandes der Anbieter und auch der grundsätzlichen Linie der Trump Regierung in derartigen Fragen, Aussicht auf Erfolg haben.

Eine zweite Strategie, welcher sich Anbieter in den USA verstärkt bedienen, ist darauf ausgerichtet Behandlungsangebote nicht mehr als therapeutische Anwendung, sondern als Forschung zu vermarkten. Interessierten wird die Möglichkeit gegeben, sich gegen einen finanziellen Beitrag (welcher in derselben Größenordnung liegt wie Behandlungsangebote bei anderen Anbietern) an einer klinischen Studie zu beteiligen. Derartige “pay-to-participate” oder “patient-funded” Studien haben für die Anbieter den Vorteil eines reduzierten Haftungsrisikos. Da eine Wirksamkeit der Behandlung angesichts des Forschungscharakters nicht versprochen wird, sinkt auch das Risiko, auf ausbleibende Behandlungserfolge verklagt zu werden. Darüber hinaus unterliegen nicht alle klinischen Studien, die in den USA über die National Institutes of Health (NIH) registriert sind, einer engen fachlichen Beaufsichtigung durch die FDA. Der Autor weist darauf hin, dass die partiell niedrigeren Schutzstandards bei privat finanzierten klinischen Studien, zusammen mit den geringeren Haftungsrisiken eine günstige Ausgangslage für unseriöse Angebote darstellen. Vielen Anbietern könnte es attraktiv erscheinen, ihr Geschäftsmodell von Behandlungsangeboten hin zu „pay-to-participate“ Studien zu verlagern. Daraus ergeben sich eine Reihe von problematischen Implikationen. Zunächst gibt ein solches Geschäftsmodell Anreize dafür, die Studien so anzulegen, dass keine validen Aussagen über die Wirksamkeit der Ansätze resultieren. Weiterhin steht auch zu befürchten, dass derartige Studien Teilnehmer/innen von seriösen klinischen Studien abziehen, welche ein besseres Forschungsdesign aufweisen und daher für die Forschung relevanter sind.

Die dritte Strategie, auf die der Artikel hinweist, ist die zunehmende Vermarktung autologer Stammzellbehandlungen als „personalized care“. Die Wortwahl knüpft einerseits an die gewaltigen Potentiale personalisierter Medizin an, welche auch in seriösen wissenschaftlichen Diskursen eine zunehmend große Rolle spielen. Die potentiellen Kunden verbinden damit die Verheißung persönlicher und maßgeschneiderter Angebote; schon aus rein werbepsychologischer Sicht eine sehr vielversprechende Wortwahl. Zugleich bietet diese Strategie die Möglichkeit, Verfahren gegen wissenschaftliche Gegenbeweise und somit auch Haftungsansprüche zu immunisieren. Ein personalisierter Behandlungsplan, so ließe sich argumentieren, kann nicht durch eine generalisierte wissenschaftliche Studie widerlegt werden, da diese die Besonderheiten des Individuums per definitionem nicht erfassen kann. Derartige individualisierte Behandlungen ließen sich als klinische Studien mit nur einem Probanden darstellen und jeder Einwand gegen sie könnte unter Verweis auf individuelle Faktoren entkräftet werden.


Jede der im Artikel genannten Anbieterstrategien ist auf die USA und ihre besondere Rechtslage zugeschnitten. Es handelt sich um Versuche, unter den Bedingungen eines konkreten Rechtssystems, die Rechtsrisiken (insbesondere Haftungsrisiken) für die Anbieter zu minimieren. So wenig wie sich diese Strategien eins zu eins auf das regulativ sehr unterschiedliche Feld innerhalb der Europäischen Union übertragen lassen, so unterschiedlich werden auch die Vermarktungstrends bei Anbietern ungeprüfter stammzellbezogener Behandlungen in Europa sein. Einer dieser Unterschiede wäre etwa der (in letzter Zeit in Europa beobachtbare) Ansatz, gar keine Behandlungen mehr mit Stammzellen selbst, sondern mit sogenannten „heilsamen Faktoren, die aus den Stammzellen extrahiert werden“ anzubieten.

Obgleich Anbieterstrategien in unterschiedlichen Rechtsordnungen sehr anders sind, ist es wichtig, die Trends bei den Anbieterstrategien auch außerhalb der eigenen Rechtsordnung im Blick zu behalten. Nur so kann langfristig Transparenz auf dem wachsenden Markt stammzellbezogener Verhandlungen hergestellt werden, um Patienten in die Lage zu versetzen, gut informierte Entscheidungen über Behandlungsoptionen zu treffen.
 

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