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Wie die Firma Advanced Cell Technology (ACT) mitteilt, hat sie von der zuständigen Behörde UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) und der zuständigen Ethikkommission Gene Therapy Advisory Committee (GTAC) die Zulassung für eine Phase1/2 Studie für die juvenile Form der Makuladegeneration erhalten. Die auch Morbus Stargardt genannte Erkrankung führt zur Erblindung und betrifft 80 – 100.000 Patienten in Europa.
Transplantiert werden allerdings keine humanen embryonalen Stammzellen sondern aus diesen gewonnenen Zellen des Pigmentepithels der Retina. Im Krankheitsverlauf geht mit der Degeneration der Pigmentepithelzellen der Verlust der Photorezeptoren einher, was dann zur Erblindung führt.
Zwölf Patienten mit fortgeschrittener Makuladegeneration sollen an der Studie, die am Moorfields Eye Hospital in London durchgeführt wird, teilnehmen. Dabei werden die im Labor aus humanen embryonalen Stammzellen differenzierten Pigmentepithelzellen chirurgisch sub-retinal transplantiert.
Ziel der Phase 1/2 Studie ist Überprüfung der Sicherheit und Verträglichkeit. ACT hatte zuvor zwei Patienten, im Rahmen einer in den USA genehmigten und durchgeführten Studie für die juvenile (Stargardt) und altersbedingte Makuladegeneration, behandelt.
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